RCT

De enige manier om het effect van een behandeling goed vast te stellen, is om een gerandomiseerde gecontroleerde trial (RCT) te doen. In een RCT (randomized controlled trial) verdeelt men patiënten die voldoen aan bepaalde criteria willekeurig over twee of meer behandelingen (een placebo of niets doen is ook een behandeling).

De RCT geldt als de beste vorm van effectonderzoek. De onderzoeker heeft immers maximale controle over de condities en kan zo verstorende invloeden (aspecifieke behandelingseffecten) het best uitschakelen. Meestal bestaat een RCT uit twee armen (twee groepen patiënten): een arm met het werkzame middel (de interventie-arm) en een arm zonder het werkzame middel (de controlearm). Bij een goed opgezette RCT is het enige verschil tussen de twee patiëntengroepen de werkzaamheid van het onderzochte geneesmiddel of de onderzochte behandeling (het specifieke behandelingseffect). De kern van een RCT is dat twee groepen patiënten dezelfde behandeling krijgen, uitgezonderd het werkzame bestanddeel. De C (controlled) in RCT staat voor controlebehandeling. Het effect in de interventiearm min het

effect in de controlearm is dan het specifieke behandelingseffect. De proefpersonen mogen natuurlijk niet weten wie de echte en wie de nepbehandeling krijgt (blindering van de patiënten), want dan kan er alsnog sprake zijn van een placebo-effect. Het effect van een behandeling is alleen goed vergelijkbaar als de patiënten in beide groepen evenveel kans hebben op het bereiken van de beoogde uitkomst. Om dat te bereiken verdeelt men de patiënten willekeurig over de twee groepen. Iedere patiënt heeft zo evenveel kans om in de interventiegroep of in de controlegroep terecht te komen. Dat noemt men randomisatie. Verder is belangrijk dat de uitkomsten zo objectief mogelijk worden vastgesteld en dat er zo weinig mogelijk uitval van de deelnemers is. Ten slotte speelt de wijze van analyseren een grote rol. Alles is er bij dit soort onderzoek op gericht om vertekening (Engels: bias) zoveel mogelijk te voorkomen.